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CELULAS-TRONCO EM DOENÇAS DA RETINA - GUIA PARA OS PACIENTES E SEUS FAMILIARES.

1 - O que são Células-tronco?

O corpo humano é composto por mais de 200 tipos diferentes de células, como células nervosas, musculares, ósseas, glandulares, etc, as quais se originam a partir de células-mãe ou progenitoras, genericamente chamadas de células-tronco.

Além de dar origem a todas as células de um organismo, as células-tronco são muito importantes na pesquisa médica porque apresentam o potencial de, no futuro, possibilitar a construção de tecidos ou mesmo órgãos inteiros em laboratório, através de tecnologias grande área denominada de Medicina Regenerativa.

Existem 2 tipos principais de células-tronco:

A - Células-tronco embrionárias, que existem somente nos estágios mais precoces do desenvolvimento do embrião e que apresentam potencial para se diferenciar em todos os tipos celulares;

B - Células tronco somáticas ou adultas, que são encontradas em vários tecidos do corpo humano, mesmo quando adultos, apresentando uma capacidade limitada de se diferenciar em apenas alguns tipos celulares, como, por exemplo, células da medula óssea que se transformam constantemente em células do sangue;

Recentemente, os cientistas conseguiram fazer com que células adultas especializadas de um indivíduo (como, por exemplo, células sangüíneas ou da pele) se comportem, em laboratório, como células-tronco embrionárias; tais células são chamadas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs em Inglês), apresentando potencial de se transformarem em diversas outras células, tecidos ou órgãos do corpo.

A possibilidade de se gerar iPSCs é extremamente importante para proporcionar o tratamento de várias doenças que não apresentam cura atualmente; além disso, possivelmente acabar com as filas de transplante de órgãos, pois cada paciente com necessidade de transplante poderia, no futuro, receber um tecido ou órgão construído em laboratório e composto por células com sua mesma carga genética, sem a necessidade de um doador vivo ou de um cadáver e, com a vantagem ainda, de não haver rejeição ao órgão se o mesmo for desenvolvido a partir de células do próprio paciente.

2 - Como a Medicina pode utilizar as células-tronco para beneficiar pacientes com doenças da retina?

A pesquisa médica apresentou um aumento expressivo no número de estudos relacionados às terapias com células-tronco nos últimos anos, graças a um aprofundamento no conhecimento sobre as mesmas e o descobrimento do potencial que estas células apresentam no tratamento de doenças da retina sem possibilidades de tratamento na atualidade, como, por exemplo, nos pacientes portadores de degenerações da retina em idade avançada (como a degeneração macular relacionada à idade), e degenerações retinianas hereditárias (também chamadas de distrofias), que se manifestam na infância ou adolescência (como a doença de Stargardt ou a Retinose Pigmentar).

Porém, apesar de todos os avanços científicos e o imenso potencial de uso de células-tronco nas diversas áreas da Medicina, ainda não existe NENHUM tratamento aprovado para doenças da retina, em nenhum local do mundo, com base nestas células. Atualmente, o que há são estudos clínicos experimentais que pretendem avaliar se esses tratamentos poderão ser utilizados, no futuro, para o tratamento dessas doenças. Infelizmente existem informações inoscrupulosas circulando pela midia e trazendo falsas esperanças e prejuizos a grande numero de pessoas em diferentes paises.

3 - Diferenças entre um tratamento clínico aprovado e um estudo clínico experimental

Um estudo clínico experimental começa com uma hipótese, a qual é proposta pelo pesquisador, em relação a um novo tratamento ou agente (por exemplo: esta medicação pode ter um efeito no controle da pressão?). Esta hipótese é idealizada após estudos básicos mostrando o mecanismo de ação do composto no laboratório.

A partir desse momento, o tratamento ou composto, deve ser submetido a estudos em células e animais (chamados de estudos pré-clínicos) com o intuito de se determinar a segurança da composto, ou seja, se sua administração não resulta em desenvolvimento de tumores ou outros efeitos tóxicos.

Em seguida, se não forem encontrados efeitos maléficos, devem ser realizados estudos em animais que tem as características que a droga tratamento visa combater)

Após a determinação da segurança e eficácia do método no tratamento de doenças em modelos animais, mesmo que os resultados tenham sido extraordinários, deve-se, então, começar os estudos em humanos para a determinação primeiro da segurança da droga (fase do estudo denominada de fase clínica), pois animais e humanos podem ter resultados distintos ao serem submetidos ao mesmo tipo de tratamento. Assim, por exemplo, os estudos da talidomida em ratos não mostraram deformações nos fetos de ratas prenhes, levando este composto a ser disponibilizado para o tratamento de náuseas em grávidas; entretanto, ao ser utilizada em mgestantes, este composto teve um efeito que levou a malformações importantes de milhares de pacientes, sendo então este composto imediatamente retirado do mercado. Este foi um dos grandes exemplos que levaram a se criar um sistema obrigatório de fases de estudo ( fases 1, 2 e 3) para a aprovação de qualquer tratamento.

Determinada a segurança do composto em humanos, é então iniciado o estudo com pacientes portadores da doença que o tratamento visa beneficiar, normalmente, utilizando-se um grupo chamado de controle (que não usa o composto) e, muitas vezes, outro grupo, que usa um similar já disponível no mercado, para determinar se o composto é superior àqueles já existentes. Esse processo é extremamente trabalhoso, demorado, oneroso e, muitas vezes, frustrante, mas foi pensado, ao longo dos anos, para se garantir que cada tratamento disponível no mercado realmente mostre benefícios para os pacientes, com o mínimo de efeitos colaterais.

Uma das grandes características de estudos clínicos, baseia-se no fato dos mesmos deverem ser executados por livre e espontânea vontade dos voluntários. Além disto, todo paciente deve preencher um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), que o informa sobre o estudo e as prováveis complicações que podem ocorrer, com possibilidade do paciente abandonar o estudo sem restrições, a qualquer momento.

Por outro lado, um tratamento clínico aprovado (por agências reguladoras, como a ANVISA no Brasil e o FDA nos Estados Unidos) consiste de um procedimento médico que passou por todas as etapas do processo de um estudo clínico: estudos básicos, seguidos de estudos em animais para mostrar a segurança e possíveis efeitos adversos e benéficos do tratamento antes do uso em humanos, seguido do estudo em humanos (dividido em 4 fases distintas) e fiscalizado por agências regulatórias. Obviamente, todas estas etapas podem levar vários anos para serem concluídas, consumindo cifras vultuosas de recursos.

Todos os estudos e conclusões devem ser publicados em revistas indexadas, o que significa que a pesquisa foi revisada por cientistas renomados na área do conhecimento, e, se todos os critérios de segurança e eficácia forem atingidos, as agências regulatórias podem liberar o tratamento para ser realizado por médicos e hospitais fora de estudos clínicos experimentais.

4 - Existe algum tratamento com células tronco aprovado para doenças da retina?

Ainda não existe tratamento aprovado, em nenhuma parte do Mundo, que utilize células-tronco em doenças de retina com a garantia de não causar efeitos colaterais (como desenvolvimento de tumores) e, o mais importante, não há tratamento algum com células-tronco em retina que tenha sua eficácia comprovada e os pacientes devem evitar tais tipos de tratamento fora do ambiente de pesquisa (voluntários), quando vierem a ter contato com propagandas em sites que possam oferecer tal tipo de tratamento

5 - O que devo fazer se meu médico/parente/conhecido me oferecer um tratamento para doenças da retina baseado em células-tronco que seja pago?

Caso uma proposta desse tipo seja feita fora do ambiente de pesquisa (ou seja, com a cobrança de honorários por parte dos médicos), o paciente deve entrar em contato com o Conselho Regional de Medicina do seu Estado bem como solicitar qual o Comite de Etica e Pesquisa (CEP) que deve ser procurado pois todo experimento necessita estar sendo controlado por um CEP.

6 - O que devo fazer caso se trate de um estudo clínico do qual tenho interesse em participar?

No caso de tal estudo ser oferecido ao paciente, é importante que este se certifique de que o estudo está sendo realizado em Instituicao adequada, geralmente Universidades, Faculdades ou Centros de Pesquisa. Indispensavel que o estudo esteja registrado e aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CEP

O paciente deve estar ciente que existe um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), documento que explica todos os direitos e possíveis complicações do procedimento.

O tratamento deve ter o objetivo de propor a pesquisa sobre somente uma doença. Se o mesmo for indicado como curativo, ou um “milagre” para se tratar várias doenças, o paciente deve ficar atento pois os tratamentos são específicos para cada tipo de doença, não existindo no meio médico, um remédio ou cirurgia universal (ou seja que cure vários tipos de doenças distintas). Assim por exemplo nao ha um tratamento para cancer, ou para degeneração etc.

Além disso, o paciente deve certificar-se de que o pesquisador que propõe o tratamento tem experiência na área e/ou trabalhos científicos publicados anteriormente.

Apresentamos abaixo alguns sites que podem ser uteis.

1-Conselho Federal de Medicina:

http://portal.cfm.org.br

2-Conselho Brasileiro de Oftalmologia:

http://www.cbo.com.br/novo/

3-Sociedade Brasileira de Retina e Vítreo:

http://www.sbrv.org.br

Autores:

Rodrigo Antonio Brant Fernandes - Departamento de Oftalmologia e Ciencias Visuais, Universidade Federal de Sao Paulo, Escola Paulista de Medicina (UNIFESP-EPM).

Mauricio Maia - Departamento de Oftalmologia e Ciencias Visuais, Universidade Federal de Sao Paulo, Escola Paulista de Medicina (UNIFESP-EPM).

Mari Cleide Sogayar - Nucleo de Terapia Celular e Molecular, Universidade de Sao Paulo (USP).

Fernando Lojudice - Nucleo de Terapia Celular e Molecular, Universidade de Sao Paulo (USP).

Jose Alvaro Pereira Gomes - Departamento de Oftalmologia e Ciencias Visuais, Universidade Federal de Sao Paulo, Escola Paulista de Medicina (UNIFESP-EPM).

Rubens Belfort Jr. - Membro Titular da Academia Nacional de Medicina

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